4、基因疗法
据估计,全球约有1%的人对HIV具有天然的免疫,原因是编码CCR5的基因存在一种基因突变。CCR5是免疫细胞表面的一种蛋白,HIV借助该蛋白进入细胞体内并感染。具有CCR5基因突变的个体缺乏CCR5蛋白的一部分,使得HIV无法与之结合。
利用基因治疗理论上有可能编辑DNA,引入这种突变来阻止HIV。美国Sangamo Therapeutics公司在这种方法上推进最快,该公司提取患者的免疫细胞,利用锌指核酸酶编辑DNA,使其具有抗HIV能力。
2016年的报告中,该公司称II期临床研究中,一个队列中接受这种基因疗法治疗的9例患者,有4例能保持无需抗逆转录病毒药物治疗且检测不到HIV,该研究的完整结果预计在今年底公布。
未来HIV基因疗法可以利用CRISPR来完成,与其他基因编辑工具相比,CRISPR更容易而且更快。在体外研究中,CRISPR已展现出HIV治愈潜力。
距离治愈HIV还有多远?
尽管已有几种方法有望带来功能性治愈疗法,围绕任何HIV疗法的最大关注点是病毒快速突变和产生耐药的能力,而对于这些新方法而言,还没有病毒是否能突变或逃避治疗的数据。
目前为止,这些功能性疗法都还未到后期临床阶段。这意味着似乎不可能实现2020治愈HIV的目标。然而,2020年很可能是一个重要的里程碑,因为首批后期临床研究将在2020年启动,如果成功,将在未来10年内带来首个功能性治愈疗法。