英国议会批准“三亲线粒体”基因疗法

来源：中国科学报   发布者：亦云   日期：2015-02-09  

当地时间2月3日，英国下议院以压倒性多数通过决议，允许英国研究人员继续开展一种可以防止某些类型遗传疾病的新生育疗法。这种被称为线粒体DNA替代疗法的技术，能让线粒体基因中携带致病突变的女性产下基因上相关但没有线粒体疾病的孩子。 该项举措一直颇具争议，尤其是因为它会改变胚胎DNA，而且这种方式能传递给下一代。一些科学家和非政府组织认为，目前对该技术应用于人类患者可能造成的负面影响了解得并不够充分。“我们认为下议院犯了一个严重错误，希望不会导致可怕的后果。”美国遗传学与社会中心执行主任Marcy Darnovsky在一份声明中表示。 该举措的支持者很快开始了庆祝。“我很高兴议会成员投票通过决议，允许将线粒体转移技术引入临床治疗。”英国医学科学院院长John Tooke表示。 线粒体是细胞的能量引擎。这些细胞器包含一套自己的基因，名为mtDNA。当线粒体无法正常工作时，会导致各种症状，引发一些很难辨别和诊断的线粒体疾病。有些生下来便携带缺陷线粒体的婴儿，会在数月内死亡。还有些人直到生命晚期才表现出症状。 为此，研究人员提出了一种方法，将来自携带缺陷线粒体卵细胞的遗传物质转移到拥有健康线粒体的捐献者卵子内。产生的胚胎携带来自母亲和父亲的核DNA以及来自卵子捐献者的线粒体DNA。 一些科学家认为，捐献者的mtDNA与受移植者的核DNA之间潜在的不匹配，会引发一些预想不到的问题。然而，在英国开展的很多伦理和科学审查以及一次民意征询，均支持人类受精与胚胎管理局对在人类身上开展该技术的试验性应用授予许可。 该举措还必须获得上议院通过。即使获批，也并不意味着该技术将会被使用。生育诊所将不得不申请执照来使用此项技术，而且每份申请都会基于自身优劣获得评判。 美国监管部门也在考虑是否允许使用该技术。去年，美国食品药品监督管理局（FDA）就mtDNA替代科学进行了两天的听证。他们还要求美国医学研究所发起一项关于该技术所引发伦理和社会政策问题的共识研究。1月27日，FDA委员会举行了第一次会议。后续会议计划在3月和5月举办。（宗华） 回放： 2月3日，英国下议院以382票赞成、128票反对的结果通过了一项基因治疗技术，即所谓线粒体替代或“一父两母”的人工受精技术。该技术有助于减少下一代患某些严重遗传疾病的风险。由于技术涉及到伦理道德，该事件引发了巨大争议。 质疑： 这项技术是否可行？它是否会将捐赠者的基因遗传给被捐赠者的下一代？又是否存在公众担忧的伦理问题？ 释疑： 目前，大约每6500个新生儿中就有一人患有严重线粒体缺陷，临床表现为脑损伤、肌肉无力、视神经萎缩、耳聋、心脏病、肠道功能紊乱等，严重时甚至会导致死亡。 英国相关技术研究人员表示，当前对线粒体疾病尚无任何有效疗法，医务人员能做的只是不让疾病由母亲遗传给孩子。“这种技术具有可操作性，实际上也是一种无奈的方法。”北京协和医学院医学遗传学教授、世界卫生组织遗传病社区控制合作中心主任黄尚志在接受《中国科学报》记者采访时表示，该技术其实是帮助一些个体进行生育的手段。 “这个案例表明科技进步已经达到可以帮助个体病人解决病痛的阶段，这对很多家庭来说是好事，对下一步科学发展、医学进步也是有益的，应该鼓励。”华大基因战略规划委员会主任朱岩梅告诉本报记者，正如最近美国药监局授予“地中海贫血基因治疗”突破性疗法认定资格一样，这是两件事的相似之处。 据了解，这项技术共有两种实施方法。第一种是把母亲和女性捐赠者的卵子同时与父亲的精子受精，形成两个受精卵，然后从母亲的受精卵中取出细胞核，植入被取出细胞核的女性捐赠者的受精卵中，就形成了健康的受精卵。 “这样的做法很困难，因为受精后再操作很难掌握时间点。”黄尚志表示，受精以后，受精卵就开始“转”了，要把它固定住很难。他强调，还须特别注意的是一定要把女性捐赠者的受精卵中的细胞核及时取出，避免不必要的麻烦。 第二种是从母亲的卵子中取出细胞核，植入一个拥有健康线粒体但细胞核被取出的女性捐赠者的卵子里，这样形成的卵子再和父亲的精子结合，就形成了健康的受精卵。在黄尚志看来，这种方法更为可行。“在受精之前就进行‘搬家’，更利于操作。受精之前就进行置换，抛弃的其实是母亲卵子的胞浆和外壳以及女性捐赠者卵子的细胞核。” 对于以上两种方法的争议点是：通过“一父两母”人工受精技术出生的婴儿会携带女性捐赠者的基因，可能会遗传给下一代，从而引发伦理争议。 对此，黄尚志表示，“一父两母”的叫法并不严谨，该技术在科学上的称呼是“胞浆置换”，“其实并不是大家所理解的把女性捐赠者的基因遗传给了下一代，而应该只是携带了女性捐赠者的线粒体DNA基因，以维持线粒体代谢”。同样，美国俄勒冈卫生科学大学研究人员舒赫拉特·米塔利波夫也表示，有些人做过肝脏、心脏或是血液移植，他们就会有外来的基因，不能因为这样就说他们拥有很多父母。 线粒体常常被比作身体的“热电厂”，其主要作用是给人体提供热量和能量。专家指出，这项技术其实只是把女性捐赠者的“热电厂”搬过来，置换了母亲身体中有问题的“热电厂”，就好像手机换了电池一样，功能主板仍然来自父母，因此不会对孩子的智力、身高、眼睛颜色等遗传性状（包括疾病）产生影响，女性捐赠者提供的只是正常的线粒体基因，而对细胞核内的人类基因组主体没有任何扰动，并不存在伦理问题。 在朱岩梅看来，这项技术是科技进步对传统观念的一次挑战。她认为伦理是生产关系的一部分，生产关系要随着生产力的发展而变化，反过来，生产关系的变化也会推动生产力。“这些新技术应用之后，又会给医学界带来新的认识，如果仅是因为传统观念、伦理道德而不能够接受它，就会阻碍新技术的发展。”朱岩梅说，传统观念最终会随着科技的进步产生改变。 “伦理道德方面完全没有必要担忧。”黄尚志说，真正应该担忧的是在形成“二加一”这个实施过程中的“一”应该怎么样去按照伦理学原则得到，这才是一个值得关注的问题。

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