日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。

此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶(iduronate-2-sulfatase，IDS)的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分解有毒碳水化合物，人体内会积聚有毒代谢物，出现面瘫、疱疹、脑脊液等症状。