今年是细胞疗法爆发的一年。

首先看看当前生物医疗行业的当红“炸子鸡”CAR-T疗法：8月31日全球首个CAR-T疗法Kymriah获FDA批准；10月18日，FDA批准Kite制药Yescarta 用于治疗成人大B细胞淋巴瘤；于此同时，Cellectis公司也于本月宣布FDA批准其在研产品通用型CAR-T疗法UCART123的临床试验继续进行。可以说，细胞免疫疗法的“旋风”正在席卷全世界。

于此同时，干细胞疗法也有重磅进展。11月9日，干细胞基因疗法使一位7岁的交界性大疱性表皮松解症 （JEB）患者全身约80%的皮肤获得重建，且皮肤功能完全正常。

毫无疑问，包括新型细胞疗法在内的再生医学疗法有着巨大的发展潜力和临床应用前景，也为人类面临的大多数医学难题带来了新的希望。美国FDA局长Scott Gottlieb博士在上周表示，我们正处于有希望促进人体部位再生的医学模式变革的初始阶段。现实生活中，细胞和组织可以被设计成健康的，功能性器官可以替代患病器官，新基因可以被引入体内对抗疾病，成体干细胞可以替代因损伤或疾病而丧失功能的细胞，这些概念已不再只存在于科幻小说中，而是现代再生医学应用的实际前景。

然而，这个领域是动态且复杂的，随着这一领域的快速发展，越来越多不择手段的参与者进入了舞台，随之而来的是产品的不确定性。这些“搅局者”利用再生医学的临床应用潜力以及患者缺乏对这一领域的了解，向患者提供未经证实甚至高危险性的产品并制造疾病恐惧，这些都严重危害了消费者权益和整个领域的进步，再生医学行业的监督管理和工作执行已成为重中之重。

面对如此严峻的形势，2017年8月28日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表了关于确保对干细胞和再生医学适当监督的新政策措施和执法努力的声明，预计今年秋季发布一份全面的政策框架，更清晰地描述这一新领域的路线规则。

随着FDA工作的推进，2017年11月16日，FDA发布了两份最终指南和两份指南草案，阐明了该机构对研发和监督新型细胞疗法及其他再生医学产品方法的综合性政策框架。据悉，四份指导文件建立在现有风险和科学政策框架方法之上。文件还针对可能引发重大安全隐患产品的执法优先级定义了基于风险的框架，并明确了FDA的职责与权威性，目的在于支持创新产品的研发，加速有效新疗法获取的同时，保证患者安全。

Scott Gottlieb博士表示，FDA试图为在这个有前景的领域中寻求开发新治疗方法的研究人员提供清晰的途径，并确保FDA在保证那些患者依赖的医疗产品安全性和有效性中履行义务。这使医疗保健从业者和研究人员面临着独特的挑战。

FDA公布的政策框架包括两份最终指南和两份指南草案。两份最终指南旨在阐明FDA以风险为基础的标准，制造商必须基于此标准确定产品是否受到FDA的上市前审查。而两份指南草案则为加速获得创新且安全有效的再生疗法提供了科学过程。在再生医学领域，该政策框架旨在平衡FDA的安全性承诺与长远发展机制，从而使研究人员能够更快更好的为患者带来安全有效的治疗手段。

两份最终指南

第一份最终指南名为“Same Surgical Procedure Exception under 21 CFR 1271.15(b): Questions and Answers Regarding the Scope of the Exception”，目的是更清楚地阐明既定法规之外的情况，如当细胞和组织产品在相同的外科手术中被切除，并保持其原有形式植入同一个体。该指南是2014年10月在同一标题下发行草案的最终版本。

第二个最终指南名为“Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use”，目的是通过澄清两个现有的监管定义“最小操作”和“同源使用”，向利益攸关方解释监管标准是如何适用于他们的产品的，包括人体细胞、组织和以细胞、组织为基础的产品（HCT / P）制造商，医疗保健提供者和FDA工作人员等。该指南是2014年12月同一标题下发布草案的最终版本。

“最小操作”和“同源使用”是现行法规定义的两个概念，用于建立产品何时需要满足 FDA 上市前批准要求的法定界限。FDA在最终指南中进一步澄清了相关术语，对监督行动采用现代化的框架。在新政策下，为了让产品制造商有时间遵守要求，在指南发布后的 36 个月内，FDA 计划对某些属于 FDA 上市前审评范围，但目前没有满足这些要求的产品行使执法自由裁量权。

两份指南草案

第一份指南草案为“Evaluation of Devices Used with Regenerative Medicine Advanced Therapies”，建立于《21 世纪医药法案》中关于再生医学的规定。草案旨在解决FDA如何简化并流程化再生医学进阶疗法（RMAT）回收、隔离和交付使用器械的监管要求申请，包括组合产品。指南中规定，与特定 RMAT一起使用的器械可以与RMAT一起被视为构成组合产品。

第二个指南草案“Expedited Programs for Regenerative Medicine Therapies for Serious Conditions”，旨在加速新疗法的开发和批准。草案详细介绍了用于再生医学申请的加速程序，包括RMAT资格、优先审查、加速审批。草案还介绍了可能符合RMAT认定资格的再生医学疗法，包括细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品、使用任何此类疗法或产品的组合产品以及导致细胞或组织持久性修饰的基因疗法，包括转基因细胞。

FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，两份指南草案均有90天的评议期，鉴于再生医学领域蕴藏着巨大的机遇，FDA已经采取了严格的程序来澄清法规，包括征询公众意见，这标志着所有利益攸关方向前迈出了重要一步。除了澄清一些较为复杂的法规外，FDA还采取了有意义的新举措来鼓励和加快创新性疗法的研发，并且欢迎公众对指南草案提出意见。

FDA发布的该政策框架已经赢得了国际细胞治疗协会（ISCT）的支持，协会主席Catherine Bollard博士表示，ISCT支持FDA在细胞治疗领域提供所有监管和相关操作，谨慎的介绍和应用该框架是至关重要的。FDA需要平衡的将那些在监管途径之外的经营活动纳入规定范围，针对那些仍处于许可和监管框架范围之外的行业采取行动，并继续促进监管框架内大多数行业的不断创新和发挥巨大潜力。

与此同时，美国国会也通过了相关法案，支持美国国立卫生研究院（NIH）投入630亿美金科研经费，拓展再生医学领域的临床与转化研究项目。